BioMarin Pharmaceutical Inc價格

BioMarin Pharmaceutical Inc. 開發並商業化用於嚴重且危及生命的罕見疾病與醫療狀況患者的療法。其商業產品包括 Vimizim，一種用於治療黏多醣症（MPS）IV 型 A 的酵素替代療法；Naglazyme，一種用於 MPS VI 患者的重組 N-乙醯半乳糖胺 4-硫酸酯酶；以及 Kuvan，一種具有專利權的合成口服形式 6R-BH4，用於治療苯丙酮尿症（PKU），這是一種遺傳性代謝疾病。公司的商業產品亦包括 Palynziq，一種 PEG 化的重組苯丙氨酸氨裂解酶（phenylalanine ammonia lyase enzyme），透過皮下注射給藥以降低血液 Phe 濃度；Brineura，一種用於治療穀胱脂褐質沉積症第 2 型（ceroid lipofuscinosis type 2）的重組人三肽酰肽酶 1（recombinant human tripeptidyl peptidase 1），這是 Batten 病的一種形式；Voxzogo，一種每日一次注射的 c 型利鈉素胜肽（c-type natriuretic peptide）類似物，用於治療軟骨發育不全（achondroplasia）；以及 Aldurazyme，一種純化蛋白，設計為與人體自然存在的人類酵素 alpha-L-iduronidase 的形式完全相同。 此外，公司還開發 valoctocogene roxaparvovec，一種腺相關病毒向量（adeno associated virus vector），目前正處於第 III 期（Phase III）臨床試驗，用於治療嚴重血友病 A（severe hemophilia A）患者；BMN 307，一種以 AAV5 介導的基因療法（AAV5 mediated gene therapy），目前正處於第 1/2 期（Phase 1/2）臨床試驗，以使 PKU 患者的血液 Phe 濃度正常化；以及 BMN 255，正處於第 1/2 期（Phase 1/2）臨床試驗，用於治療原發性高草酸尿症（primary hyperoxaluria）。 該公司服務專科藥局、醫院，以及非美國政府機構，同時也在美國、歐洲、拉丁美洲及全球範圍內，供應給分銷商與藥品批發商。BioMarin Pharmaceutical Inc. 與 Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. 以及 Asubio Pharma Co., Ltd. 之間簽有授權與合作協議。公司成立於 1996 年，總部位於加州 San Rafael。