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长期临床数据显示，百健的反义疗法在SOD1-ALS治疗中具有生存益处
了解疾病负担：为何这项研究至关重要
肌萎缩侧索硬化症（ALS）是神经学领域最具挑战性的前沿之一——一种逐渐恶化的神经退行性疾病，系统性破坏控制自主肌肉功能的运动神经元。医学界一直存在一个关键问题：ALS是否总是致命的？虽然该疾病最终仍然致命，但新兴治疗方法如QALSODY正在延长生存时间，并提供以前难以想象的功能改善。
在ALS患者中，携带SOD1突变的患者属于一个特殊的亚群，约占所有病例的2%。在美国，大约有330人患有这种遗传变异。历史上，预后一直不佳——大多数患者在症状出现后生存期为三到五年，肌肉无力的逐步加重和不可逆转是其主要特征。
临床突破：JAMA神经学杂志发表的VALOR研究结果
生物医药的QALSODY (化学名为托费司他)，现已在JAMA神经学杂志公布的长期随访数据中显示出有意义的临床效果。VALOR三期试验共招募了108名SOD1相关ALS患者，其中72人接受了活性药物，36人接受了安慰剂。最初的六个月试验期之后，进入了开放标签的延长阶段，提供了更长时间的观察。
这些结果为何重要？在早期治疗组中，27%的参与者在大约三年的时间里在肌肉力量指标上表现出可衡量的改善——这一统计数据挑战了传统的功能持续恶化的叙事。在最初的108名参与者中，有95人继续进入延长阶段，平均随访时间延长至4.9年(范围为3.6至5.4年)。
作用机制：QALSODY如何针对疾病进展
QALSODY作为一种反义寡核苷酸疗法，旨在直接结合SOD1 mRNA，抑制SOD1蛋白的产生。这一分子机制解决了SOD1-ALS的根本原因，而不仅仅是管理症状。该药于2023年4月获得FDA加速批准，用于携带SOD1突变的成人患者，批准依据是血浆神经丝轻链（NfL）——一种表明神经损伤的生物标志物——的降低。
然而，这一加速批准路径伴随着一定的条件。持续的市场授权将依赖于正在进行的临床试验的确认性数据，这为研究人员验证这些初步发现提供了动力。
研究管线：超越当前的批准
生物医药公司并未满足于VALOR的结果。ATLAS三期试验目前正在评估QALSODY是否能在携带SOD1突变且表现出疾病活动生物标志物的无症状个体中预防疾病的发生。这一预防性策略代表了一次范式转变——从治疗有症状的疾病转向在临床表现之前进行干预。
来自VALOR及其开放标签延长研究的长期随访数据，为理解这些初步成果是否能持续数年提供了必要的纵向证据，从而回答一个根本性问题：我们是否可以改变SOD1-ALS的疾病轨迹？