HUTCHMED Tiến Bộ Trong Đường Ống Điều Trị Ung Thư Khi Fanregratinib Được Cấp Quyền Xét Xử Ưu Tiên tại Trung Quốc

HUTCHMED (Trung Quốc) Limited công bố một cột mốc quan trọng về quy định khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Trung Quốc (NMPA) cấp trạng thái xem xét ưu tiên cho đơn đăng ký Fanregratinib của công ty để điều trị bệnh nhân mắc ung thư ống mật trong gan tiến triển (ICC) có biến đổi FGFR2. Việc chỉ định theo con đường này nhấn mạnh ý nghĩa lâm sàng của liệu pháp đối với một bệnh có ít lựa chọn điều trị.

Thách thức Lâm sàng: Hiểu về Ung thư ống mật trong gan

Ung thư ống mật trong gan là dạng ung thư gan nguyên phát đặc biệt hung hãn, chiếm từ 8.2-15% tổng số ca ung thư gan nguyên phát. Bệnh có tiên lượng ảm đạm, với dữ liệu công bố cho thấy tỷ lệ sống sót sau năm năm khoảng 9%. Trong số bệnh nhân ICC toàn cầu, khoảng 10-15% mang các fusions hoặc rearrangements FGFR2, xác định một nhóm bệnh nhân dựa trên gen phù hợp cho các can thiệp nhắm mục tiêu.

Fanregratinib: Cơ chế và Bằng chứng Lâm sàng

HMPL-453, được bán dưới tên thương mại Fanregratinib, hoạt động như một chất ức chế chọn lọc đường uống nhắm vào các tín hiệu FGFR1/2/3. Phương pháp điều trị nhằm cắt đứt tín hiệu ung thư do thụ thể gây ra bất thường. Quyết định xem xét ưu tiên dựa trên một thử nghiệm giai đoạn 2 thực hiện tại nhiều trung tâm ở Trung Quốc, cho thấy kết quả khả quan về hiệu quả trên nhiều tham số. Mục tiêu chính của nghiên cứu là tỷ lệ phản hồi khách quan (ORR) đã đạt được thành công, với các chỉ số phụ bao gồm thời gian sống không tiến triển, tỷ lệ kiểm soát bệnh, thời gian phản hồi và tỷ lệ sống sót tổng thể đều xác nhận các phát hiện chính. Dữ liệu đầy đủ dự kiến sẽ được trình bày tại các hội nghị y học sắp tới.

Danh mục sản phẩm rộng hơn và Các đối tác chiến lược

HCM có mặt thương mại tại Trung Quốc với nhiều chỉ định ung thư và huyết học. Công ty phân phối ELUNATE (fruquintinib) để điều trị ung thư đại tràng di căn, SULANDA (Surufatinib) điều trị u thần kinh nội tiết tụy và không tụy, và ORPATHYS (Savolitinib) cho ung thư phổi do MET thúc đẩy. Ngoài ra, HUTCHMED duy trì mối quan hệ đối tác chiến lược với Ipsen (trước đây là Epizyme) để thương mại hóa TAZVERIK cho lymphoma nang ở Trung Quốc, Hong Kong, Macau và Đài Loan.

Đà phát triển: Các mốc quan trọng trong danh mục nghiên cứu

Sovleplenib (ITP): Đang tiến qua các quy trình quy định sau giai đoạn 3, dự kiến nộp lại NDA cho bệnh giảm tiểu cầu tự miễn giai đoạn hai và nộp sNDA đồng thời cho bệnh thiếu máu tan máu tự miễn ấm giai đoạn hai trong H1 2026.

Savolitinib: Thử nghiệm giai đoạn III SANOVO trong các khối u rắn do MET thúc đẩy dự kiến hoàn tất tuyển đủ bệnh nhân trong H2 2025, với dữ liệu bổ sung từ chương trình không thuộc SAFFRON sẽ cập nhật trong năm 2026.

Tazemetostat (TAZVERIK): Sau khi NMPA cấp phép có điều kiện cho lymphoma nang kháng điều trị/ tái phát giai đoạn ba, nghiên cứu giai đoạn III SYMPHONY-1 đang tiến triển trong các giai đoạn điều trị thứ hai, dự kiến cập nhật trong năm 2026.

Ranosidenib (HMPL-306): Tiếp tục tuyển đủ bệnh nhân trong giai đoạn III cho các bệnh lý huyết học đột biến IDH1/2.

Tình hình tài chính và Hiệu suất thị trường

Công ty báo cáo doanh thu hợp nhất nửa đầu năm 2025 là 277,7 triệu USD, so với 305,7 triệu USD cùng kỳ năm 2024. Tính đến ngày 30 tháng 6 năm 2025, HUTCHMED duy trì tiền mặt, các khoản tương đương tiền và đầu tư ngắn hạn tổng cộng 1,36 tỷ USD, cung cấp khả năng tài chính đáng kể cho các chương trình phát triển đang diễn ra. Trong 12 tháng qua, cổ phiếu HCM dao động từ 11,51 USD đến 19,50 USD, kết thúc tuần giao dịch trước ở mức 13,76 USD, tăng 1,70%.