Sanofi's Tolebrutinib gặp trở ngại từ FDA với Thư phản hồi hoàn chỉnh về điều trị SPMS

Sanofi (SNY, SAN.PA) đã gặp phải trở ngại về quy định khi Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phát hành thư phản hồi đầy đủ liên quan đến đơn đăng ký tolebrutinib của họ để điều trị bệnh đa xơ cứng tiến triển thứ phát không tái phát (nrSPMS) ở bệnh nhân trưởng thành. Sự phát triển này là một trở ngại đáng kể trên con đường của thuốc hướng tới phê duyệt thị trường tại Hoa Kỳ.

Tập đoàn dược phẩm này bày tỏ sự thất vọng với quyết định của FDA, nhấn mạnh rằng cơ quan quản lý nên tích hợp phản hồi từ các chuyên gia y tế, nhà nghiên cứu khoa học và các nhóm vận động bệnh nhân để đưa ra một góc nhìn toàn diện hơn về lợi ích của thuốc. Sanofi cam kết hợp tác với FDA để xác định các con đường thay thế cho việc phê duyệt tolebrutinib và cuối cùng đáp ứng nhu cầu của cộng đồng bệnh đa xơ cứng.

Hiểu rõ cơ chế và tiềm năng của Tolebrutinib

Tolebrutinib hoạt động như một chất ức chế kinase tyrosine Bruton’s điều tra dùng đường uống, được thiết kế đặc biệt để giải quyết viêm neuro âm ỉ — một nguyên nhân chính gây ra khuyết tật tiến triển ở bệnh nhân đa xơ cứng. Phương pháp nhắm mục tiêu này phân biệt hợp chất với các phương pháp điều trị MS thông thường và làm nổi bật ý nghĩa điều trị của nó.

Lịch trình xem xét quy định đã vượt quá ngày hành động mục tiêu ban đầu là 28 tháng 12 năm 2025. Sanofi đã từng chỉ ra vào ngày 15 tháng 12 năm 2025 rằng quá trình xem xét của FDA có khả năng vượt quá hạn chót này, và công ty dự kiến sẽ nhận được hướng dẫn quy định bổ sung vào cuối Quý 1 năm 2026.

Tiến trình toàn cầu và tác động tài chính

Dù gặp phải trở ngại tại Hoa Kỳ, tolebrutinib đã được cấp phép tạm thời tại Các Tiểu vương quốc Ả Rập Thống nhất vào tháng 7 năm 2025 cho điều trị nrSPMS và để làm chậm quá trình tiến triển khuyết tật độc lập với hoạt động tái phát. Thuốc vẫn đang trong quá trình đánh giá quy định tích cực tại các thị trường Liên minh Châu Âu và các khu vực toàn cầu khác.

Để đáp ứng yêu cầu của FDA, Sanofi đã nộp đề xuất mở rộng tiếp cận cho phương pháp điều trị thử nghiệm. Đồng thời, công ty đang tiến hành đánh giá tổn thất theo hướng dẫn IFRS (IAS 36) để đánh giá giá trị tài sản vô hình liên quan đến tolebrutinib. Kết quả của đánh giá tài chính này sẽ được công bố cùng với báo cáo lợi nhuận Quý 4 và cả năm 2025 của Sanofi vào tháng 1 năm 2026.

Công ty đã làm rõ rằng kết quả kiểm tra tổn thất sẽ không ảnh hưởng đến thu nhập kinh doanh ròng hoặc lợi nhuận trên mỗi cổ phiếu, với dự báo tài chính cho năm 2025 vẫn giữ nguyên. Vào ngày 23 tháng 12 năm 2025, cổ phiếu của Sanofi đóng cửa ở mức 48,32 đô la, tăng 0,29 đô la hoặc 0,60%, cho thấy khả năng phục hồi nhẹ của thị trường trước thông báo quy định.

Thư phản hồi đầy đủ đánh dấu một bước ngoặt quan trọng đối với chiến lược phát triển tolebrutinib tại Hoa Kỳ, yêu cầu Sanofi phải xem xét lại cách nộp hồ sơ trong khi duy trì sự tham gia với các bên liên quan của FDA.