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Tessera Therapeutics reçoit les désignations Fast Track et Orphan Drug de la FDA américaine pour son programme principal d’édition génique in vivo TSRA-196 destiné au traitement des adultes atteints de déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD)

Tessera Therapeutics

Lundi 23 février 2026 à 21h00 GMT+9 Lecture de 4 min

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Tessera Therapeutics

SOMERVILLE, Massachusetts, 23 février 2026 (GLOBE NEWSWIRE) – Tessera Therapeutics, la société de biotechnologie pionnière d’une nouvelle approche en médecine génétique appelée Gene Writing™, a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé les désignations Fast Track et Orphan Drug à TSRA-196, son programme principal d’édition génique in vivo. TSRA-196 est développé conjointement avec Regeneron pour le traitement des adultes atteints de déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD) homozygotes pour l’allèle PiZ (PiZZ).

TSRA-196 vise à corriger précisément la mutation génétique à l’origine de l’AATD, dans le but de restaurer la production de la protéine alpha-1 antitrypsine (AAT) fonctionnelle par une seule intervention durable pour les patients.

« Malgré une compréhension claire de la mutation à l’origine de l’AATD sévère, les options se limitent à des traitements à vie qui ne traitent pas la cause profonde de la maladie », a déclaré le Dr David Davidson, Directeur du développement et médical. « Sur la base des preuves convaincantes à ce jour, nous croyons que TSRA-196 a le potentiel de corriger définitivement la mutation responsable de cette maladie débilitante et de répondre à un besoin médical non satisfait élevé pour une thérapie durable. Les désignations Fast Track et Orphan Drug nous permettent d’accélérer le développement de TSRA-196 afin d’améliorer considérablement la vie des personnes atteintes d’AATD, et nous sommes impatients de transformer ce mécanisme prometteur en résultats significatifs lors de notre essai mondial en première chez l’humain. »

Tessera a récemment lancé un essai de phase 1/2 pour évaluer la sécurité, la tolérance et l’efficacité de TSRA-196 chez des adultes atteints d’AATD. Dans cette étude de première chez l’humain, ouverte, multinationale, les participants recevront une administration intraveineuse unique de TSRA-196 et seront suivis longitudinalement pour la sécurité et des biomarqueurs clés liés à l’expression et à la fonction de l’AAT.

La désignation Fast Track vise à faciliter le développement et à accélérer l’examen de nouveaux médicaments ou biologiques destinés à traiter des conditions graves ou potentiellement mortelles et qui ont le potentiel de répondre à un besoin médical non satisfait. La désignation permet des interactions plus fréquentes avec la FDA et l’éligibilité à l’examen en flux continu (Rolling Review). De plus, lors de la soumission et de l’examen de la demande de licence biologique (BLA), TSRA-196 peut être considéré pour un examen prioritaire et/ou une approbation accélérée si les critères applicables sont remplis. La désignation Orphan Drug offre certains incitatifs pour le développement de produits traitant des maladies rares ou des conditions affectant moins de 200 000 personnes aux États-Unis. Elle inclut des incitations telles que des crédits d’impôt pour les essais cliniques qualifiés, une exemption des frais d’utilisation de la FDA, et la possibilité d’une exclusivité commerciale de sept ans après approbation aux États-Unis.

Suite de l’histoire  

À propos du déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD)

L’AATD est une maladie monogénique héréditaire pouvant affecter les poumons, le foie ou les deux organes. Elle est le plus souvent causée par des mutations du gène SERPINA1, qui code pour l’alpha-1 antitrypsine (AAT), une protéine produite par le foie et sécrétée dans la circulation sanguine pour protéger les tissus pulmonaires contre des enzymes telles que l’élastase neutrophile. Chez les personnes atteintes d’un AATD sévère, les mutations de l’allèle Z provoquent un mauvais pliage de la protéine AAT qui s’accumule dans le foie, entraînant des effets toxiques tels que l’inflammation et la fibrose. Parallèlement, une quantité insuffisante d’AAT circulante laisse les poumons vulnérables à des dommages progressifs compatibles avec la bronchopneumopathie chronique obstructive (BPCO) et l’emphysème. On estime que 200 000 personnes aux États-Unis et en Europe portent deux copies de l’allèle Z (génotype PiZZ), ce qui entraîne généralement un taux d’AAT sérique d’environ 15 % du niveau normal. Actuellement, il n’existe aucun traitement approuvé par la FDA qui cible la cause génétique sous-jacente de l’AATD, et les options de traitement restent limitées à une thérapie d’augmentation intraveineuse hebdomadaire pour les patients atteints de maladies pulmonaires.

À propos de Tessera Therapeutics

Tessera Therapeutics innove dans le domaine de l’ingénierie génomique avec le développement de ses plateformes Gene Writing™ et de livraison, dans le but d’ouvrir de nouveaux horizons thérapeutiques. Notre plateforme Gene Writing est conçue pour écrire des messages thérapeutiques dans le génome en modifiant efficacement une ou plusieurs paires de bases d’ADN, en corrigeant précisément les insertions et délétions, ou en ajoutant des séquences d’exon ou des gènes entiers. Notre plateforme propriétaire de nanoparticules lipidiques est conçue pour permettre la livraison in vivo d’ARN vers des types cellulaires ciblés. Nous croyons que nos plateformes Gene Writing et de livraison permettront de créer des médicaments génétiques transformateurs, non seulement pour guérir des maladies causées par des erreurs dans un seul gène, mais aussi pour modifier des facteurs de risque héréditaires pour des maladies courantes et créer des cellules modifiées pour traiter le cancer et potentiellement des maladies auto-immunes et autres. Tessera Therapeutics a été fondée en 2018 par Flagship Pioneering, une entreprise d’innovation en sciences de la vie qui conçoit, crée, finance et développe des entreprises biotechnologiques de première catégorie pour transformer la santé humaine et la durabilité.

Pour plus d’informations sur Tessera, veuillez visiter www.tesseratherapeutics.com.

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Jonathan Pappas
LifeSci Communications, LLC
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