剛剛看到UniQure的股價今天被狠狠打擊——下跌約42%,原因是FDA基本上拒絕了他們的AMT-130基因療法數據。他們原本依靠第一/二期研究結果來支持這款亨廷頓症治療的批准,但監管機構並不相信外部對照比較足夠。因此,他們現在考慮進行一個完整的三期隨機雙盲研究,這……是的,基本上在時間線上又回到了原點。執行長談到在第二季度再次與FDA會面,討論下一步,但市場顯然不喜歡聽到AMT-130不會走他們原本期待的捷徑。生技行業真殘酷——只要與監管機構開一次會,股價就會被砍半。有人在關注這個嗎?

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