剛剛看到 Dyne Therapeutics 在日本獲得 Z-basivarsen 的孤兒藥資格,用於治療肌強直性肌營養不良症1型。這非常有趣,因為這個化合物已經獲得 FDA 和 EMA 的孤兒資格,以及突破療法和快速通道的認可。所以現在它擁有全球孤兒藥認可,基本上意味著在主要市場中加快開發流程。第一/二期的 ACHIEVE 試驗正在進行中。不確定這影響到多少人,但孤兒藥計劃通常在監管流程中進展較快。如果你關注生技進展,值得留意。

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