剛剛看到Agios在阿聯酋獲得PYRUKYND的批准，用於地中海貧血患者。這是一個有趣的舉動——它是該地區唯一獲批用於這種特定地中海貧血型的藥物，對真正需要的患者來說，這算是一個大事。

該批准基於他們的第三階段試驗（ENERGIZE和ENERGIZE-T），所以至少有堅實的數據支持。他們已經在美國和歐洲獲得批准，並且顯然在2024年與NewBridge Pharmaceuticals合作，推動其在GCC地區——沙烏地阿拉伯、阿聯酋、科威特、卡塔爾、阿曼、巴林——的上市。

有趣的是，他們仍在等待歐洲委員會對該地中海貧血適應症的審查。與此同時，在美國已經以AQVESME的名義上市。所以基本上他們正在擴展地理範圍，如果這個地中海貧血型確實顯示出實質性益處，這是合理的。不過我不確定這實際影響到多少患者。