Agios Pharmaceuticals расширяет портфель препаратов для лечения дефицита пируваткиназы на фоне сильного коммерческого импульса в 4 квартале

Agios Pharmaceuticals показала лучшие, чем ожидалось, финансовые результаты за четвертый квартал 2025 года, что свидетельствует о росте коммерческого интереса к ее портфелю препаратов для редких заболеваний. Основной терапевтический препарат компании, митапиват, представляет собой значительный прогресс для пациентов с дефицитом пируваткиназы и другими редкими кровяными заболеваниями, а его двойные торговые марки отражают расширение клинических применений по всему миру.

Надежный рост доходов за счет популярности Pyrukynd

Компания сообщила о совокупных доходах за четвертый квартал 2025 года в размере 20 миллионов долларов, превысив ожидаемые аналитиками 10 миллионов долларов, при этом сократив убыток на акцию до 1,85 доллара по сравнению с прогнозируемым убытком в 1,97 доллара. Pyrukynd, основная коммерческая форма митапивата, предназначенная для лечения гемолитической анемии, связанной с дефицитом пируваткиназы у взрослых, показал особенно сильные показатели коммерциализации на рынке США.

Продажи Pyrukynd внутри страны достигли 16 миллионов долларов в четвертом квартале 2025 года, что на 49% больше по сравнению с прошлым годом и на 24% больше по сравнению с предыдущим кварталом. Этот рост был обусловлен несколькими факторами: активным клиническим внедрением, дополнительной неделей заказов в квартале и благоприятными корректировками валовой прибыли, повышающими уровень реализации компании. Международные продажи Pyrukynd за квартал составили 4 миллиона долларов, в основном за счет накопления запасов в связи с переходом от программы бесплатного управляемого доступа к стандартным коммерческим каналам.

Расширение глобального рынка и важное одобрение при талассемии

Значительным событием стало получение в декабре 2025 года одобрения регуляторов США и последующий коммерческий запуск Aqvesme — альтернативного бренда митапивата для лечения анемии у взрослых с альфа- или бета-талассемией. Запуск продукта начался в январе 2026 года после внедрения стратегии оценки и снижения рисков (REMS). Руководство охарактеризовало выход на рынок как демонстрирующий обнадеживающий импульс и раннюю положительную реакцию врачей и пациентов.

Помимо Северной Америки, митапиват сохраняет статус регуляторного одобрения как Pyrukynd для обеих показаний — дефицита пируваткиназы и талассемии. Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) в 2025 году дало положительное научное заключение, рекомендовав расширение маркетингового разрешения, в частности, расширение инструкции по применению Pyrukynd для пациентов с талассемией. Agios ожидает последовательного снижения международных продаж Pyrukynd в первом квартале 2026 года по мере завершения нормализации запасов.

Операционные показатели и финансовое положение

Расходы на исследования и разработки выросли на 6,4% по сравнению с прошлым годом и составили 88,1 миллиона долларов в четвертом квартале 2025 года, что связано с увеличением затрат на развитие портфеля по нескольким показаниям. Расходы на продажи, общие и административные расходы составили 51,6 миллиона долларов, оставшись практически без изменений по сравнению с аналогичным кварталом 2025 года.

За полный 2025 год Agios зафиксировала общий доход в 54 миллиона долларов (рост на 48% по сравнению с прошлым годом) при чистом убытке в 7,12 долларов на акцию, тогда как в 2024 году компания получила чистую прибыль в 11,64 доллара на акцию. По состоянию на 30 декабря 2025 года у компании было наличных, эквивалентов и рыночных ценных бумаг на сумму 1,2 миллиарда долларов, по сравнению с 1,3 миллиарда долларов на 30 сентября 2025 года, что обеспечивает достаточный запас для клинических и коммерческих операций.

Развитие портфеля при серповидноклеточной анемии и других показаниях

Agios активно расширяет клинический профиль митапивата в лечении серповидноклеточной анемии (SCD), тяжелого гемоглобинопатического заболевания с высоким уровнем неудовлетворенных потребностей. В ноябре 2025 года компания опубликовала результаты фазы III исследования RISE UP, показавшие достижение основного эндпойнта по уровню гемоглобина и снижение частоты приступов боли при SCD по сравнению с плацебо, хотя статистическая значимость по вторичным показателям не достигнута. В то же время, исследование успешно подтвердило выполнение других ключевых вторичных целей, включая значительное улучшение концентрации гемоглобина и снижение уровня косвенного билирубина.

Agios планирует начать обсуждения с FDA в первом квартале 2026 года по поводу регуляторного пути для показания при SCD, с целью подачи официального маркетингового заявления после получения обратной связи от агентства. Кроме того, компания продвигает tebapivat — отдельного активатора пируваткиназы, — в стадии клинических исследований для SCD. Пациенты для исследования уже набраны, и руководство ожидает публикации основных данных по эффективности и безопасности во второй половине 2026 года.

Инвестиционные перспективы и контекст сектора

Биотехнологический сектор остается динамичным, при этом Agios имеет рейтинг Zacks #3 (Удерживать). За последний год акции Agios снизились на 15,7%, уступая более широкому сектору биотехнологий, который вырос на 17,9%. Этот разрыв в оценке может представлять контр-инвестиционную возможность, учитывая очевидный рост доходов компании, регуляторные одобрения для редких заболеваний и развитие клинического портфеля по SCD — заболеванию с гораздо большей численностью пациентов, чем рынки дефицита пируваткиназы и талассемии.